Posted by on 23 maja 2018

FDA zasugerowała, że stosowanie pozorowanych kontroli chirurgicznych – w których powstają otwory wiertnicze bez dalszej eksperymentalnej interwencji – jest preferowaną metodą testowania nowych wynalazków neurochirurgicznych w chorobie Parkinsona. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania potwierdzającego była różnica między grupą leczoną a grupą kontrolną w zmianie całkowitej oceny UPDRS w stanie wyłączonym , 18 miesięcy po operacji. 10 leczonych pacjentów wykazało średni spadek 24,6 . 25,0%, ale 8 pacjentów z grupy kontrolnej niespodziewanie wykazało średni spadek 21,6 . 14,0% (p = 0,60). Nie zaobserwowano znaczących różnic między grupami w czterech drugorzędowych punktach końcowych.14 Jedną z możliwych przyczyn rozczarowujących wyników tego badania może być wysoki wskaźnik odpowiedzi placebo (wskaźnik ogólny, 16%, zakres od 0 do 55), który został udokumentowany w kilku badaniach chirurgicznych w chorobie Parkinsona.15 Uwzględnić placebo W tym celu potrzebna jest wystarczająca liczba pacjentów i określona populacja pacjentów. Ze względu na ograniczone zasoby, które były dostępne dla małej firmy biotechnologicznej, takiej jak Diacrin, musiała ona podjąć poważne ryzyko dla osiągnięcia wyznaczonego celu (tj. Oczekiwać dużego efektu leczenia z niewielką liczbą pacjentów). Cel można osiągnąć tylko wtedy, gdy istnieje duży efekt leczenia z niewielkim lub żadnym efektem placebo. Niedługo po ogłoszeniu wyników badania, Diacrin nie mógł pozostać rentowną firmą i zamknął dalszy rozwój tej terapii u pacjentów z chorobą Parkinsona. Niestety jest to niezbyt częsty wynik dla wielu małych firm.
Wnioski
Wyjątkowe wyzwania rozwoju klinicznego przez małe firmy często są rozwiązywane przy użyciu mniejszych programów rozwoju klinicznego niż te stosowane przez duże firmy. Opracowywanie leków na rzadkie choroby może być stosowane jako strategia, ale niewielki rozmiar populacji z takimi chorobami i małe próbki dostępne do badań wymagają podejścia, które może zmaksymalizować moc do wykrywania skuteczności, co może obejmować wykorzystanie historycznych kontroli, nowe zastępcze punkty końcowe lub wzbogacenie dla uczestników, którzy mogą otrzymać odpowiedź. Pokusy stosowania niekontrolowanych, wczesnych, małych badań w celu wsparcia dalszego rozwoju produktów mogą okazać się problematyczne. Małe firmy o ograniczonych zasobach wymagają zarówno nowatorskich podejść, jak i rygoru, aby osiągnąć sukces.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Formularze ujawnień dostarczone przez autorów są dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie.
Dziękujemy Davidowi Thomasowi, starszemu dyrektorowi badań i analiz branżowych w organizacji Biotechnology Innovation Organization w Waszyngtonie, za pomoc w badaniu odnoszących sukcesy małych firm wymienionych w Tabeli oraz Dr. Anne Rowzee za pomoc w redagowaniu i przygotowywaniu wcześniejszych wersja manuskryptu.
Author Affiliations
Z Centrum ds. Oceny i Badań Narkotyków, Administracji Żywności i Leków, Silver Spring, MD (RAM); i Sanofi Genzyme, Cambridge, MA (PKT).
Prośba o przedruk do Dr. Mościckiego w Centrum ds. Oceny i Badań Narkotyków, Administracji Żywności i Leków, 10001 New Hampshire Ave., Silver Spring, MD 20993, lub at; lub Dr
[więcej w: Warszawa ginekolog, leczenie niepłodności Warszawa, ginekolog Warszawa Śródmieście ]

Powiązane tematy z artykułem: ginekolog Warszawa Śródmieście leczenie niepłodności Warszawa Warszawa ginekolog

Posted by on 23 maja 2018

FDA zasugerowała, że stosowanie pozorowanych kontroli chirurgicznych – w których powstają otwory wiertnicze bez dalszej eksperymentalnej interwencji – jest preferowaną metodą testowania nowych wynalazków neurochirurgicznych w chorobie Parkinsona. Pierwszorzędowym punktem końcowym badania potwierdzającego była różnica między grupą leczoną a grupą kontrolną w zmianie całkowitej oceny UPDRS w stanie wyłączonym , 18 miesięcy po operacji. 10 leczonych pacjentów wykazało średni spadek 24,6 . 25,0%, ale 8 pacjentów z grupy kontrolnej niespodziewanie wykazało średni spadek 21,6 . 14,0% (p = 0,60). Nie zaobserwowano znaczących różnic między grupami w czterech drugorzędowych punktach końcowych.14 Jedną z możliwych przyczyn rozczarowujących wyników tego badania może być wysoki wskaźnik odpowiedzi placebo (wskaźnik ogólny, 16%, zakres od 0 do 55), który został udokumentowany w kilku badaniach chirurgicznych w chorobie Parkinsona.15 Uwzględnić placebo W tym celu potrzebna jest wystarczająca liczba pacjentów i określona populacja pacjentów. Ze względu na ograniczone zasoby, które były dostępne dla małej firmy biotechnologicznej, takiej jak Diacrin, musiała ona podjąć poważne ryzyko dla osiągnięcia wyznaczonego celu (tj. Oczekiwać dużego efektu leczenia z niewielką liczbą pacjentów). Cel można osiągnąć tylko wtedy, gdy istnieje duży efekt leczenia z niewielkim lub żadnym efektem placebo. Niedługo po ogłoszeniu wyników badania, Diacrin nie mógł pozostać rentowną firmą i zamknął dalszy rozwój tej terapii u pacjentów z chorobą Parkinsona. Niestety jest to niezbyt częsty wynik dla wielu małych firm.
Wnioski
Wyjątkowe wyzwania rozwoju klinicznego przez małe firmy często są rozwiązywane przy użyciu mniejszych programów rozwoju klinicznego niż te stosowane przez duże firmy. Opracowywanie leków na rzadkie choroby może być stosowane jako strategia, ale niewielki rozmiar populacji z takimi chorobami i małe próbki dostępne do badań wymagają podejścia, które może zmaksymalizować moc do wykrywania skuteczności, co może obejmować wykorzystanie historycznych kontroli, nowe zastępcze punkty końcowe lub wzbogacenie dla uczestników, którzy mogą otrzymać odpowiedź. Pokusy stosowania niekontrolowanych, wczesnych, małych badań w celu wsparcia dalszego rozwoju produktów mogą okazać się problematyczne. Małe firmy o ograniczonych zasobach wymagają zarówno nowatorskich podejść, jak i rygoru, aby osiągnąć sukces.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Formularze ujawnień dostarczone przez autorów są dostępne wraz z pełnym tekstem tego artykułu na stronie.
Dziękujemy Davidowi Thomasowi, starszemu dyrektorowi badań i analiz branżowych w organizacji Biotechnology Innovation Organization w Waszyngtonie, za pomoc w badaniu odnoszących sukcesy małych firm wymienionych w Tabeli oraz Dr. Anne Rowzee za pomoc w redagowaniu i przygotowywaniu wcześniejszych wersja manuskryptu.
Author Affiliations
Z Centrum ds. Oceny i Badań Narkotyków, Administracji Żywności i Leków, Silver Spring, MD (RAM); i Sanofi Genzyme, Cambridge, MA (PKT).
Prośba o przedruk do Dr. Mościckiego w Centrum ds. Oceny i Badań Narkotyków, Administracji Żywności i Leków, 10001 New Hampshire Ave., Silver Spring, MD 20993, lub at; lub Dr
[więcej w: Warszawa ginekolog, leczenie niepłodności Warszawa, ginekolog Warszawa Śródmieście ]

Powiązane tematy z artykułem: ginekolog Warszawa Śródmieście leczenie niepłodności Warszawa Warszawa ginekolog